Médicaments de spécialité

Les professionnels de la santé sont désormais en mesure de choisir des médicaments qui ciblent des maladies ou des maladies fondées sur la prédisposition génétique d’un patient à une maladie.

Il n’y a pas de débat : la médecine personnalisée est en train de révolutionner les soins de santé et offre d’énormes avantages aux patients.

Infographique - Médicaments de spécialité

Produits biologiques

Les produits biologiques sont des médicaments novateurs qui conduisent à des améliorations spectaculaires dans les soins aux patients.

Bien qu’ils soient extrêmement complexes, ils produisent de meilleurs résultats de santé pour les patients, et moins d’effets secondaires. En évitant les complications, en réduisant les incapacités et en augmentant la productivité, les produits biologiques aident aussi à prévenir les coûts élevés associés à la prestation des soins de santé.

Les médicaments biologiques sont des produits fabriqués en utilisant des systèmes biologiques. En revanche, la plupart des médicaments pharmaceutiques modernes sont des molécules synthétisées chimiquement, produites par voie chimique. Selon cette définition, on compte parmi les médicaments biologiques les exemples suivants :

  • les vaccins (bactériens et viraux)
  • les produits dérivés de fluides animaux et humains, notamment le sang ou les composants sanguins
  • les tissus et les organes
  • les protéines recombinantes thérapeutiques (formes de protéines manipulées), incluant les hormones, les facteurs de croissance et les enzymes fabriquées à l’aide de bactéries, de levure ou de cellules de mammifères
  • les allergènes (utilisés pour les tests d’allergies); les cellules somatiques (cellules souches)
  • la thérapie génique

Les médicaments biologiques modernes sont « conçus » en utilisant des cellules cultivées en laboratoire comme véhicules. L’avènement de la technologie de la génomique a révolutionné le domaine médical. Nous pouvons maintenant identifier les causes ou les prédispositions génétiques à une maladie. Nous pouvons également fabriquer presque tout type d’ADN, de protéines, d’anticorps ou d’hormones. Cette technologie est à la base des médicaments biologiques modernes.

Comme pour tous les médicaments novateurs, les médicaments biologiques offrent des bénéfices tangibles et intangibles réels et substantiels découlant de leur utilisation. Depuis leur création, les médicaments biologiques ont considérablement transformé la vie de plusieurs personnes, profitant aux patients, leurs soignants, ainsi qu’au système de santé. Un large éventail de bénéfices pour la santé, la société et l’économie est associé aux médicaments biologiques utilisés au Canada aujourd’hui.

Parmi les bénéfices réels, on trouve :

  • de meilleurs résultats de santé, comme l’augmentation des taux de survie, moins d’effets secondaires et une meilleure observance au traitement
  • la réduction des complications liées à la progression de la maladie
  • les coûts évités ailleurs dans le système de soins de santé
  •  la productivité accrue des employés
  •  la réduction de l’invalidité

De plus, les médicaments biologiques sont souvent utilisés dans des contextes où les thérapies conventionnelles ne répondent pas adéquatement aux besoins des patients. Surtout, ces médicaments améliorent les standards de vie et de santé de notre société, de même que les objectifs d’innovation du Canada.

Produits biologiques ultérieurs

Les produits biologiques ultérieurs (PBU) sont des versions d’un médicament biologique déjà existant.

Ils sont généralement produits par différents fabricants, après l’expiration du brevet d’un médicament novateur. Les PBU sont parfois appelés, à tort, des versions génériques de médicaments novateurs. Toutefois, en raison de la complexité des médicaments biologiques, ils ne peuvent être des copies exactes comme les médicaments à petites molécules. Par conséquent, les traitements biologiques ne sont pas interchangeables.

Les produits biologiques ultérieurs représentent un cadre juridique ou réglementaire plutôt qu’une classe de produits thérapeutiques. Santé Canada décrit les produits biologiques ultérieurs (PBU) comme suit : « Un produit biologique qui entrerait sur le marché après, et similaire à un produit biologique approuvé innovateur, qui repose, en partie, sur les informations préalables concernant la sécurité et l’efficacité jugée pertinente en raison de la démonstration de similitude avec un produit biologique de référence. »

Un certain nombre d’entreprises du domaine de la santé montrent un intérêt marqué pour la production de PBU. Tant que la sécurité des patients et la propriété intellectuelle d’un innovateur sont protégées de manière appropriée, les PBU peuvent entrer sur le marché comme des produits autonomes qui augmentent le choix de traitement pour les professionnels de la santé et les patients.

Les PBU sont réputés similaires à, mais leur équivalence pharmaceutique ou thérapeutique ou leur interchangeabilité avec leurs homologues innovateurs ne peuvent être prouvées scientifiquement. Par conséquent, les politiques et règlements doivent atteindre le même niveau de rigueur au chapitre de la sécurité et de l’efficacité qui serait appliqué au produit original. En outre, les PBU ne sont pas des « produits biologiques génériques », car ils ne sont pas interchangeables avec les produits innovateurs.